發(fā)布日期：2017-03-31

研究唐氏綜合征面臨的最大挑戰(zhàn)之一就是缺少合適的研究模型。動物模型和細(xì)胞系模型在模擬人類疾病方面都比較局限，研究結(jié)果并不能很好地轉(zhuǎn)化到病人群體。用干細(xì)胞作為研究工具具有很大優(yōu)勢，可以直接取自病人并且可以生長為眾多細(xì)胞類型。但是干細(xì)胞的收集過程比較復(fù)雜且具有侵入性，當(dāng)遇到兒童或者存在智力障礙的病人就難以通過相關(guān)審核。 現(xiàn)在來自凱斯西儲大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員開發(fā)了一種新技術(shù)可以直接從尿液中收集細(xì)胞并將其誘導(dǎo)成用于唐氏綜合征研究的干細(xì)胞。他們將相關(guān)研究成果發(fā)表在國際學(xué)術(shù)期刊Stem Cells Translational Medicine上。 “我們首次利用唐氏綜合征病人尿液中的細(xì)胞構(gòu)建了誘導(dǎo)多能干細(xì)胞。我們的這種方法代表了iPSC技術(shù)的重要進(jìn)步，也是在人類細(xì)胞平臺構(gòu)建方面邁出的重要一步，未來可以用這種方法篩選能夠改善唐氏綜合征病人生命質(zhì)量的新藥物。”文章作者Alberto Costa教授這樣說道。 Costa等人開發(fā)的新技術(shù)克服了之前收集干細(xì)胞需要面對的倫理挑戰(zhàn)。文章中這樣寫道：“雖然只具有輕微的侵入性，但是已經(jīng)有一些報道指出一些倫理委員會拒絕了進(jìn)行大規(guī)模皮膚活檢來研究唐氏綜合征的研究提議。也有一些文章指出相當(dāng)一部分患者和家屬拒絕進(jìn)行干細(xì)胞收集的操作，因此無法建立唐氏綜合征iPSC銀行。”這項新技術(shù)讓研究人員能夠更加輕松地進(jìn)行干細(xì)胞收集用于未來研究。 利用尿液中細(xì)胞產(chǎn)生的干細(xì)胞似乎比皮膚活檢組織誘導(dǎo)的干細(xì)胞更加穩(wěn)定。可能是因為皮膚細(xì)胞暴露于陽光下經(jīng)常存在DNA損傷。而利用這種新方法產(chǎn)生的干細(xì)胞并不存在這一問題，可以限制DNA損傷。獲得的iPSC細(xì)胞可以分化成與唐氏綜合征研究相關(guān)的多種細(xì)胞類型，包括神經(jīng)元和心臟細(xì)胞。 總得來說，這種新模型提供了一種倫理健全、臨床相關(guān)并且可高度轉(zhuǎn)化的方法用于研究人類疾病。

來源：生物谷