發(fā)布日期：2017-10-11
近日，美國(guó)傳來(lái)喜訊。6名因脊髓損傷而癱瘓的患者接受干細(xì)胞移植治療1年后，其中4名表現(xiàn)出了顯著的改善，包括手臂的移動(dòng)能力和基本行為能力出現(xiàn)了很大的改善。這項(xiàng)早期臨床試驗(yàn)由美國(guó)干細(xì)胞公司Asterias Biotherapeutics開(kāi)展，是首批在人體試驗(yàn)中采用胚胎干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)之一。
圖片來(lái)自openwetware.org
目前還不能確定是干細(xì)胞全權(quán)負(fù)責(zé)了患者的改善，但參與該試驗(yàn)的醫(yī)生和科學(xué)家表示，與大量的同類(lèi)脊髓損傷患者相比，接受干細(xì)胞治療后患者的改善是顯著的。
目前尚未有獲得FDA批準(zhǔn)的脊髓損傷治療方法，患者只能通過(guò)康復(fù)訓(xùn)練來(lái)恢復(fù)。該試驗(yàn)的首席研究員、芝加哥洛許大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的神經(jīng)外科教授Richard Fessler認(rèn)為，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)結(jié)果給人們帶來(lái)希望。
治療的開(kāi)端：胚胎干細(xì)胞到少突膠質(zhì)細(xì)胞
這項(xiàng)臨床試驗(yàn)采用的是胚胎干細(xì)胞。這批胚胎干細(xì)胞于1998年分離自體外受精生成的胚胎，后來(lái)專(zhuān)門(mén)用于科學(xué)研究。動(dòng)物試驗(yàn)和體外試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，源于這批胚胎干細(xì)胞的少突膠質(zhì)前體細(xì)胞在脊髓損傷部位展現(xiàn)出三種潛在的修復(fù)功能。
該項(xiàng)目的科學(xué)家們將胚胎干細(xì)胞加工成為少突膠質(zhì)前體細(xì)胞，并通過(guò)注射器將其移植至患者的脊髓內(nèi)。
少突膠質(zhì)細(xì)胞是一種支持性細(xì)胞，主要負(fù)責(zé)髓鞘質(zhì)的構(gòu)建，髓鞘質(zhì)能夠保持神經(jīng)細(xì)胞的健康和功能。在脊髓損傷中，許多神經(jīng)細(xì)胞被徹底地殺死，而存活細(xì)胞上的髓鞘質(zhì)也常常被破壞，使得機(jī)體失去了正常的自然修復(fù)能力。
沒(méi)有了髓鞘質(zhì)，神經(jīng)細(xì)胞就不能在脊柱上發(fā)出信號(hào)來(lái)控制肢體和身體其他部位的運(yùn)動(dòng)或感覺(jué)功能。嚴(yán)重脊髓損傷的患者還會(huì)失去運(yùn)動(dòng)和感覺(jué)的能力。
這項(xiàng)臨床試驗(yàn)所使用的方法被認(rèn)為能夠促進(jìn)愈合。動(dòng)物試驗(yàn)表明，移植的細(xì)胞可以自行修復(fù)髓鞘質(zhì)，同時(shí)釋放促進(jìn)機(jī)體自我修復(fù)的化學(xué)物質(zhì)。
治療的過(guò)程：在脊髓中注射1000萬(wàn)個(gè)細(xì)胞
在這項(xiàng)試驗(yàn)之前，另一家公司Geron Corp.曾通過(guò)移植200萬(wàn)個(gè)細(xì)胞來(lái)探討脊髓損傷的治療，結(jié)果發(fā)現(xiàn)這個(gè)劑量雖然足以用來(lái)檢測(cè)干細(xì)胞移植的安全性，但不足以探討患者的功能改善。
這項(xiàng)臨床試驗(yàn)為劑量遞增試驗(yàn)，預(yù)計(jì)納入35名患者，分為5個(gè)梯隊(duì)。試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，1000萬(wàn)個(gè)細(xì)胞的劑量足以用來(lái)探索治療效果?；颊咴谑軅?-2個(gè)月內(nèi)接受了治療，這個(gè)時(shí)期被認(rèn)為是促進(jìn)愈合的最佳時(shí)機(jī)。
根據(jù)Asterias研究團(tuán)隊(duì)公布的最新結(jié)果，6患者在移植1000萬(wàn)個(gè)細(xì)胞后，67%在12個(gè)月內(nèi)行為能力至少改善了2個(gè)等級(jí)。雖然患者并沒(méi)有完全恢復(fù)，但2個(gè)等級(jí)的改善意味著他們能夠更好地使用自己的手和手臂，其中一名患者接受治療后穿衣服的行為有了很大的提高——基本能夠自行解決。試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，細(xì)胞移植治療一年后患者仍在改善，這意味著移植的細(xì)胞仍然健康和正常地運(yùn)轉(zhuǎn)。
參與該試驗(yàn)的31歲患者——Christopher Block在2016年7月發(fā)生的自行車(chē)事故中受了傷。他表示，接受干細(xì)胞治療一個(gè)月后他便可以自己進(jìn)食，可以舉起左右臂。自2016年8月接受治療一年多后，他擺脫了輪椅，可以自行穿衣。如今他一直在鍛煉，希望能夠在一年后恢復(fù)原來(lái)正常的生活。他說(shuō)，“我很興奮能站在科學(xué)的前沿！”
下一步：開(kāi)展隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)
下一步，該研究團(tuán)隊(duì)計(jì)劃開(kāi)展一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，將接受干細(xì)胞移植治療的患者與未接受干細(xì)胞移植治療但得到同樣護(hù)理的患者群體進(jìn)行比較。
研究人員表示，他們對(duì)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)做好了準(zhǔn)備并且充滿了信心。如果后續(xù)的臨床試驗(yàn)順利，他們計(jì)劃將這種療法推向FDA審批的階段。
上周一，Asterias公司還宣布他們已經(jīng)獲得了FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定資質(zhì)，旨在加速他們的研究以及干細(xì)胞療法的審批。目前，只有5家或6家獲得該資質(zhì)，雖然不能保證最終獲得FDA批準(zhǔn)，但它意味著干細(xì)胞移植治療脊髓損傷十分具有前景。
參考資料
【1】A New Cell Therapy Successfully RestoredMovement in Paralyzed Patients
【2】‘Superexciting’ results in stem cell therapy trial
來(lái)源：干細(xì)胞（微信號(hào) stemcell8）
