發(fā)布日期：2018-03-13

　　近兩年，細胞療法隨著Kite、Juno、諾華等公司的產品獲批上市，逐漸顯示火熱狀態(tài)。中國細胞療法的臨床申報也不斷增加，相關投資并購交易呈現井噴狀態(tài)。對于細胞療法的未來不予置評，且看目前的競爭格局。

圖1、全球CAR細胞治療公司分布

　　115家CAR細胞治療公司中，53%是免疫細胞療法，大多數初創(chuàng)公司有自己的CAR產品/項目。至少14家大型生物制藥公司擁有CAR細胞項目，他們一般通過引進和并購（如輝瑞、安進、Shire、再生元、強生、ONO、武田等）。17家公司除了CAR細胞項目外，有其他（如NK cells、TCR-T、DC等）免疫細胞療法在研。其中1/3的公司處于臨床前，2/3處于臨床中。

　　細胞治療領域最近發(fā)生的兩起并購分別是Gilead以119億美元收購Kite、Celgene以90億美元收購Juno，這些都預示著細胞治療公司數據迅速增長。但是由于細胞療法價格昂貴，至今也沒有較好的銷售表現。

圖2、Kite和Juno融資軌跡

表1、兩起并購對于不同階段投資的回報倍數

　　目前細胞治療主要運用于晚期血液瘤，真正有市場需求的可能還是實體瘤，目前Kite一年可以生產約5000人份CAR-T細胞的制備供應，國內的復星凱特可以完成500人份/年的細胞治療產品制備，這也間接決定了產品定價昂貴。

　　從2017年數據來看，細胞治療的銷售不是很理想，需要降低生產成本和周期。Kite公司從提取患者細胞，到CAR-T細胞回輸進患者體內，這一過程大約需要16-18天的時間，相比較諾華的22-29天和Juno的24天的制備時間，Kite無疑是CAR-T細胞產品制備最快的公司。目前國內與GE醫(yī)療合作細胞治療生產是解決問題的方法之一。

　　中國細胞療法公司數量位居全球第一，占據全球42%份額。而且這些公司都是最近5年創(chuàng)立的（2012年以來）。

表2、中國細胞治療公司一覽

　　中國細胞免疫療法自從2017年12月強生3.5億美元牽手南京傳奇LCAR-B38M CAR-T后，金斯瑞股票大漲，同時讓人們看到了中國制造的彎道超車的機會。尤其在2017年12月22日，國家藥審中心（CDE）發(fā)布了《細胞制品研究與評價技術指導原則（試行）》，要求細胞制品未來將按藥品評審原則進行處理，隨后兩個月CAR-T申報臨床如雨后春筍，靶點也較為集中，大部分都是CD19-CART，南京傳奇也成為首個申報的細胞療法公司。

表3、2017/2018部分細胞療法公司融資案例

表4、國內已經申報臨床的細胞治療

　　不過細胞療法與其他傳統(tǒng)藥物還是不一樣，仍有許多新的問題需要解決。

　　目前，細胞療法靶點不是問題，主要問題是前期安全性，去年報道Juno和Kite均有腦水腫死亡事件，如何控制控制細胞因子風暴的發(fā)生成為臨床醫(yī)生的關注點。對于安全性，復星凱特CEO王立群博士強調了轉化醫(yī)學的重要性。

　　生物醫(yī)藥行業(yè)正在從傳統(tǒng)生物藥以及化學藥時代進入個性化治療時代，細胞免疫療法未來可以與腫瘤免疫療法共同治愈癌癥，包括實體瘤等，但是需要更多有效的嘗試，而不是跟風，希望以臨床導向開發(fā)，避免資源過渡浪費。

　　該領域還是比較急缺專業(yè)型人才，細胞療法的路還需要2-3年。今年申報的細胞治療有4家已經進入臨床急需，獲得優(yōu)先審評機會。

　　繼國內企業(yè)前赴后繼布局PD-1/PD-L1研發(fā)之后，中國企業(yè)在CAR-T領域也趕上了全球步伐。

來源：CFDA執(zhí)業(yè)藥師資格認證中心