發(fā)布日期：2018-03-19

　　CMS近日敲定對晚期癌癥患者使用新一代測序診療的醫(yī)保覆蓋認定，其中涵蓋診斷性實驗室檢測，而取消部分臨床性能限制要求成為方案的最大亮點。對于癌癥患者而言，過去因為費用昂貴的原因而選擇不考慮這些診療測試，隨著NGS在一定條件下被納入美國醫(yī)保，患者的經(jīng)濟壓力或有所改觀。

　　美國癌癥新一代測序檢測醫(yī)保覆蓋方案最終出爐。3月16日，美國醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務中心（以下簡稱CMS）敲定對晚期癌癥患者使用新一代測序（以下簡稱NGS）診療的醫(yī)保覆蓋認定，其中涵蓋診斷性實驗室檢測。

 　CMS相信，當這些測試被用作伴隨診斷時可以幫助患者和腫瘤學家做出更明智的治療決定，從而使得某些基因突變的患者精準地接受美國食品和藥物管理局（FDA）批準的治療方案。此外，當已知的癌癥突變不能與治療方案相匹配時，使用NGS的診斷結(jié)果可以輔助確定患者參與癌癥臨床試驗的候選人。

　　首款NGS產(chǎn)品獲批，高昂價格成難題

　　2017年11月30日，羅氏旗下的Foundation Medicine公司針對多種實體瘤的NGS體外診斷檢測產(chǎn)品——FoundationOne CDx(F1CDx)借著政策東風成功獲得FDA批準上市，成為首款獲得FDA突破性認定的癌癥NGS體外診斷檢測產(chǎn)品。

　　不過，《福布斯》專欄作家Elaine Schattner撰文指出，檢測特定DNA或蛋白異常腫瘤的想法和做法并不新鮮，此前FDA就已列出幾十個核準的伴隨診斷測試。“F1CDx的創(chuàng)新性在于測試的范圍，可以同時檢測出324個基因的突變和TMB、MSI兩個基因組特征。”

　　作為基于NGS技術(shù)的一款明星產(chǎn)品，F(xiàn)1CDx可以檢測任何實體瘤中發(fā)現(xiàn)的基因突變，輔助醫(yī)生管理癌癥患者。此外，它還可以作為陪伴診斷用于鑒定可能受益于FDA批準的非小細胞肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、結(jié)直腸癌或卵巢癌治療的某些特定突變患者。更為重要的是，F(xiàn)1CDx可以檢測多種FDA批準的治療所需的遺傳突變，這種突變超出了之前的“一種藥物一種檢測”模式。

　　Elaine Schattner認為，所有美國癌癥患者都應該接受全面的基因組檢測。如此一來，不僅可以幫助個體患者與可能已經(jīng)被批準用于確切癌癥形式的藥物建立聯(lián)系，減緩患者癌癥的生長并緩解癥狀。而且通過不同形式的惡性腫瘤更細致的分子病理學特征信息以及患者對治療的反應等前瞻性數(shù)據(jù)收集，降低未來患者過早地從可治療疾病中受苦或死亡的概率。

　　不過，想讓所有美國癌癥患者都接受全面的基因組檢測并不容易。事實證明，許多癌癥患者沒有機會嘗試更好、更有希望的藥物，直到他們的疾病錯失最佳治療時機。

　　美國癌癥協(xié)會估計，今年將有近61萬美國人死于癌癥。

　　另一方面即使類似NGS的診療技術(shù)已經(jīng)出現(xiàn)，許多癌癥患者仍然不考慮這些測試，并且并非所有醫(yī)生都經(jīng)常提供這些測試。這一原因當然是錢。

　　以F1CDx為例， 5800美元的定價并不便宜。此外，這些昂貴的測試將導致包含更多昂貴藥物的處方出現(xiàn)。如果匹配的藥物能延長總體生存期卻不能治愈，癌癥患者想要存活需要很長一段時間的治療，經(jīng)濟成本巨大。

　　目前美國癌癥護理的正常費用每個月在一、兩萬美元之間。也許隨著更多測試的推出可能有助于降低價格，但質(zhì)量或范圍難以保證。此外，美國的腫瘤藥物經(jīng)驗并不支持自由市場削減費用，沒有理由會期望看不見的手降低診斷成本。

　　“所有癌癥患者都有權(quán)獲得有關其病癥的高質(zhì)量信息，無論其財富如何。我們不能期望患者為基因組癌癥測試付費，畢竟他們除了患病之外還承擔著癌癥治療的巨額費用，” Elaine Schattner說，“公共或私人保險應為此付費，我的意思是全部，包括診斷評估和癌癥治療”。

　　現(xiàn)如今，隨著NGS納入醫(yī)保，患者的經(jīng)濟壓力或?qū)⒂兴挠^。CMS一名負責人Seema Verma說：“我們希望能夠為癌癥患者拓寬獲取創(chuàng)新診斷方法的途徑，擴大醫(yī)保覆蓋范圍更好地幫助他們，這也是為什么我們要建立清晰的醫(yī)保覆蓋路徑、同時支持提供測試服務實驗室的原因。”

　　醫(yī)保方案多周折，取消部分臨床限制要求

　　F1CDx作為首款獲得FDA突破性認定的癌癥NGS體外診斷檢測產(chǎn)品，獲批當天，CMS順勢頒布了一項針對晚期癌癥NGS檢測的醫(yī)療保險覆蓋率(NCD)草案。

　　草案針對晚期癌癥患者進行NGS基因檢測的醫(yī)保范圍分為三種途徑進行覆蓋，包括FDA批準的伴隨診斷基因檢測; 獲得FDA批準而沒有CDx指示的基因檢測，但可以提供生物標志物結(jié)果以幫助管理患者的癌癥;沒有FDA批準，但屬于國家臨床試驗網(wǎng)絡研究的基因檢測。

　　不過，草案一出爐便備受指責。反對者認為，大多數(shù)NGS檢測產(chǎn)品并沒有得到FDA的批準或許可，最終導致政策的適用對象將非常有限。

　　有評論者聲稱，CMS的醫(yī)療保險覆蓋標準似乎是為支持Foundation Medicine公司的產(chǎn)品而專門設計的。如果這些限制性的標準最終確定下來，就會在行業(yè)內(nèi)形成壟斷，大大影響那些依賴于當?shù)貙嶒炇襆DT產(chǎn)品的患者。

　　與此同時，由于很多罕見病的基因檢測受眾太少，很難達到FDA的臨床性能驗證要求而得不到批準，而基因組檢測的LDT臨床應用和安全性評估因為耗時太長，也無法按照FDA傳統(tǒng)的監(jiān)管模式在上市前完成。官方監(jiān)管模式對基因組檢測的適用性受到考驗。

　　受此影響，CMS將原定于去年12月29日截止的公眾意見征詢延長至今年1月17日。

　　事實上，F(xiàn)1CDx也是實驗室開發(fā)的測試，之前并未提交FDA審查。幸運的是，由于該測試有可能在單次測試中整合患者和醫(yī)療保健提供者的多個伴隨診斷要求，因此F1CDx被授予突破設備指定。

　　FDA的突破性技術(shù)計劃和與CMS的平行審查使得F1CDx的申辦者很快獲得新型診斷的批準，并在FDA收到產(chǎn)品申請后的六個月內(nèi)確保立即提出醫(yī)療保險覆蓋率測定。不過，其它大多數(shù)產(chǎn)品則沒有這么幸運。

　　值得一提的是，CMS在最終的醫(yī)保方案中作出了調(diào)整，其官方公告顯示“在審查了所有公眾對這一具體決定的評論之后，我們在最終方案中取消了部分有關臨床性能限制的內(nèi)容”。

　　“取消了有關臨床性能限制是公告中最重要的信息，這意味著醫(yī)療保險可能會支付尚未獲得FDA批準的基因組和分子癌癥檢測，美國區(qū)域醫(yī)療保險行政承包商可以自行決定是否繼續(xù)進行發(fā)展測試，” Elaine Schattner評論稱。

　　短期來看，醫(yī)療保險沒有覆蓋未經(jīng)批準的測試，將幾乎可以肯定地提高發(fā)送給Foundation Medicine的癌癥標本的數(shù)量，其它實驗室可能會立即受到影響。由于缺乏測試的醫(yī)保覆蓋范圍，醫(yī)生將不太可能將癌癥樣本提交給其它商業(yè)實驗室和執(zhí)行類似基因組和分子癌癥分析的醫(yī)院。

　　“但從長遠來看，CMS決策將促進其他公司和醫(yī)院通過研究收集證據(jù)以驗證其新一代測序（NGS）測試并獲得FDA批準。預計幾年之內(nèi)將有六家或更多的公司和醫(yī)療中心獲得FDA批準提供全面的癌癥測序和蛋白質(zhì)測試，” Elaine Schattner說。

來源：健康點healthpoint